“每一个小群体都不该被放弃”,国家医保局谈判代表张劲妮在医保谈判现场的这句话,也将罕见病群体又一次带进公众视野。
国家医保局12月3日召开新闻发布会,公布2021年国家医保药品目录调整结果。治疗脊髓性肌萎缩症(简称“SMA”)的诺西那生钠注射液纳入了医保目录。
这种药最高时每瓶70万元,后来降到了每瓶50多万元,纳入医保的价格是每瓶3万多元。“孩子有救了!”12月3日,睿睿妈妈郑艳把谈判视频看了一遍又一遍。
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12月5日晚,郑艳在家中陪伴睿睿。欣闻救命药进医保的消息后,她对于孩子的未来充满希望。记者苗剑 摄
“没力气,走不动”
睿睿今年3岁,刚上幼儿园。他爱笑爱闹,会讲很多故事,也会读很多英文。
别人上幼儿园是一天,他只能上半天。每天下午,妈妈要带他去医院做康复。做康复遇到陌生人,别人会小声问郑艳,“孩子看着挺健康,怎么也来做康复?”
一个多月前,睿睿被确诊为SMA。这是一种危及全身多器官,可致残致死的罕见神经系统疾病。
SMA有一个更好理解的名字——儿童版渐冻症,这是一种万分之一发病率的罕见病,目前,我国约有SMA患儿3万人。
时间回到3年前。当年8月,睿睿出生,全家人围着这个小可爱转。3个月大时,睿睿就会抬头、翻身;13个月大时,他可以一个人独立行走;16个月大时,妈妈喊一声“睿睿”,小家伙会张开双臂,朝妈妈奔来。
睿睿两岁时,郑艳发现,孩子走路摇摇晃晃,还有点“内八字”。郑艳要他好好走,睿睿做不到,还委屈地说,“没力气,走不动”。
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12月5日晚,睿睿在家中玩耍,腿脚时常由于无力而不受控制。 记者苗剑 摄
医生的话让人害怕
郑艳带着孩子去医院,该做的检查都做了,医生却检查不出问题。
“是不是缺钙,骨质疏松?”医生提出疑问,但又自我否定,“这么小的孩子很少骨质疏松啊”。换一家医院,医生还是摇头没答案。
今年8月,3岁的睿睿要上幼儿园了,一家人从杭州搬回武汉。回武汉后,郑艳带着孩子到医院做检查。医生的一句话让郑艳害怕起来:“查不出问题的问题才最可怕。”
医生怀疑,睿睿患上了SMA。这是郑艳第一次听说脊髓性肌萎缩症这种罕见病。
在医生的建议下,一家三口做了基因检测。在等待检测结果的一个月里,郑艳心里隐隐猜到,“或许要被命运判刑了。”
她不愿相信命运的安排,仍然期望是一个意外。10月25日,检测结果显示,儿子睿睿确诊SMA。郑艳坐在医生面前泪流不止。
卖房卖车也要救孩子
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面对孙子的病情,睿睿的爷爷、奶奶不由得愁容满面。记者苗剑 摄
郑艳想带孩子去北京、上海再看看,医生说,去哪儿看都没用。
如何救孩子?医生告诉郑艳,全球目前治疗SMA只有三种药,且都价格不菲,一般家庭根本难以承受。
一种是价格1400万元的基因疗法。患者只需接受一次静脉注射,就能实现长期缓解甚至治愈。对于普通家庭来说,这是用一辈子努力都难以企及的“天价”。
一种是诺西那生钠注射液。今年年初,该款药物每瓶售价由70万元瓶降至55万元。患者第一年需要注射6针,后续每年3针,需要长期使用。即便加上SMA基金会的补贴,患者家属第一年只需支付一瓶药价,但高达55万元。
还有一种是口服药。这种药每日1次,价格与诺西那生钠注射液相差不多。
“1400万的特效药打不起,那我们就打55万的。”郑艳和丈夫商量,卖房卖车也要救孩子。从医院回家的那天晚上,她把结婚时戴的戒指找了出来,“能凑一点是一点,砸锅卖铁也要救”。
但郑艳知道,就算砸锅卖铁,他们家最多也只能支付第一年的费用。第二年、第三年……未来的每一年,他们都要面临55万元的治疗费。
孩子晚上睡觉会疼到哭醒
去幼儿园的路上,别的小朋友蹦蹦跳跳跟着家长走,但睿睿不行,奶奶要一路抱着他走。在幼儿园,同班同学蹲下后能轻松站起来,但睿睿不行,他要用手撑地慢慢爬起来。
SMA患儿没有力气,家长最怕孩子感冒咳嗽,“一口痰咳不出来,就会把命带走。”入冬后,感冒多发,SMA的患儿家长都提高了警惕。
诊断为SMA后,睿睿的一些症状都可以解释了。晚上睡觉时,睿睿经常会手脚抽搐,疼到哭醒。孩子嘴里喊着妈妈,妈妈除了心疼却什么也做不了。
深夜,郑艳把哭醒的孩子抱起来,抱在怀里摇啊摇。孩子问她:“人为什么要睡觉,我不喜欢睡觉,因为我的腿会痛。”郑艳忍着泪向孩子道歉:妈妈对不起你,没能给你一个健康的身体。
上个月,郑艳所在的一个SMA患者交流群里又有孩子离世。郑艳最害怕看到交流群里有人转售呼吸机。这意味着又一个孩子走了。
睿睿确诊为SMA后,郑艳从100斤暴瘦到了80斤,一向硬朗的婆婆也瘦了好几十斤。每次在家,大家都不敢开口说话,无论提及何事,最后都会回归到孩子的病情。
“睿睿有救了”
2019年获批的诺西那生钠注射液,是我国首个治疗SMA的药物。该药上市后,被纳入医保谈判范围,国家希望和相关药企谈判,把价格降下来。
医生判断,睿睿如果不用药,会慢慢退化到除了眼睛全身都不能动,最多只能活到18岁。郑艳急着给孩子打上第一针,但医生建议她等一等。
医生告诉郑艳,如果诺西那生钠注射液能纳入医保,就不用卖房筹款了。这个消息就像救命稻草,郑艳寄希望于今年的国家医保药品目录谈判。
这次国家医保药品目录谈判是11月11日进行的。郑艳通过病友微信群得知诺西那生钠注射液纳入医保谈判成功,但“没到官方宣布,谁都不敢确信”。
好消息终于在12月3日传来。当天早上,郑艳把新闻链接转给了父母,也转给了睿睿幼儿园的老师。朋友们也不断给她发来链接,“睿睿有救了”。
“国家给了他第二次生命”
郑艳算了一笔账,诺西那生钠注射液纳入医保后,救治睿睿家庭每年的负担在10多万元,不用再卖房了。她说,未来的日子虽然会过得紧巴,但儿子可以像正常的孩子一样跑、一样跳。
消息落地那天,郑艳的丈夫正带着孩子在医院做康复。回家的路上,他把儿子举过头顶放在肩上,一路从医院走回了家。那是丈夫两个月来第一次露出笑容。5公里的回家路,一家三口有说有笑。
2022年1月1日,诺西那生钠注射液纳入国家医保将正式执行。郑艳每天都在等着盼着,算着时间。
“等一月(份)我们打上了针,我要把那个小小的药瓶留下来,往后每一年,我都会把药瓶收好攒好。我要让睿睿知道,是国家给了他第二次生命。他能做的就是好好学习,报效祖国。”郑艳说。
(长江日报首席记者张维纳)
【编辑:张玲】
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